自身免疫标记物CH50可用于评估Ecul
近期一项病例报告了3例接受Soliris（eculizumab，依库丽单抗）治疗视神经脊髓炎患者（NMOSD）的血清自身免疫生物标记物CH50的水平变化的情况。
根据研究人员的说法，该研究表明CH50可能成为监测Soliris治疗进行性自身免疫疾病（NMOSD）的疗效的生物学标记物。但是，仍需要进一步研究来证实这些发现。
该研究被撰写成论文“CH50asaputativebiomarkerofeculizumabtreatmentinneuromyelitisopticaspectrumdisorder,”发表于Heliyon杂志.
Soliris由AlexionPharmaceuticals开发，已在美国，欧洲和日本获得批准，用于治疗Aquaporin-4抗体（AQP4）阳性的NMOSD成人患者。这些抗AQP4自身抗体通过触发免疫系统的补体途径，引起炎症，从而靶向损害星形胶质细胞。
Eculizumab由抗体组成，可以通过阻断补体C5从而抑制其补体通路的作用，从而减少补体活化、减轻炎症和星型胶质细胞损伤。
血清50%溶血补体（CH50）活性通常用作为补体通路激活的生物标记物，用于测量血液中补体蛋白的总量。
虽然CH50标记已被用于监测Eculizumab治疗其他自身免疫疾病患者的疗效，但在此前，尚无病案报道提及将CH50用于评估Eculizumab治疗的AQP4（+）NMOSD患者疗效。
现在，日本东北大学医学院的研究人员报道了3例接受Eculizumab治疗的AQP4阳性NMOSD成年人的疗效，并监测了治疗前后的CH50，以及补体C3和C4水平。
所有三名患者都参加了PREVENT三期临床试验（NCT），该试验评估了Eculizumab与安慰剂对比的疗效。每个患者每周接受mgEculizumab治疗，连续4周，然后每2周接受mgEculizumab治疗。
第1个病例是一名53岁的女性，她在最初发病针状为视神经炎之后被诊断为AQP4（+）NMOSD。在病程的前4年，尽管她口服免疫抑制剂泼尼松和硫唑嘌呤治疗，但是，她之后又经历了8次复发。
57岁时，她扩大残疾状况表（EDSS，一种从0到10不等的残疾衡量标准，较高的分数表示更严重的残疾）评分达到了7分，此时她参与PREVENT临床试验。
根据该临床试验规程，她继续服用泼尼松，但停止服用硫唑嘌呤。在参与试验期间，她没有经历复发，但在使用Eculizumab4年多后曾因细菌性肺炎被停药4周。
虽然她的C3和C4水平在使用Eculizumab前后保持不变，但是在整个试验期间，甚至在中断使用Eculizumab期间，她的血清CH50水平都下降到低于正常水平（10U/mL）。在接受Eculizumab治疗期间，她的EDSS分数没有进一步增加，提示其残疾程度没有加重。
第2个病例是1名女性患者，她46岁时出现颈部和手臂疼痛的。当时经过MRI扫描提示存在脑干病变。随后经过一些列检查她被诊断为AQP4（+）NMOSD。接受口服泼尼松治疗，但5个月后，她经历了复发。
此时她进入PREVENT临床试验，同样她继续口服泼尼松同时接受Eculizumab治疗。当时她的EDSS评分为2分。在整个试验过程中，这个病人也没有复发。其血清中补体C3和C4水平未见任何变化，但血清CH50水平下降至低于10U/mL。试验期间她的EDSS评分也没有改变提示其残疾程度没有进展加重。
第3例是1名28岁女性患者最初患视神经炎，之后被发现为AQP4阳性。她被诊断为NMOSD，并使用泼尼松治疗，但治疗7个月后她出现了脊髓损伤症状。
她加入PREVENT临床试验时EDSS评分3.5分，她继续泼尼松同时接受Eculizumab治疗。在试验期间，她没有出现复发，她的EDSS评分稳定没有变化。然而，她的血清CH50水平也降至10U/mL以下，同时补体C3和C4的水平也没有变化。
鉴于上述3个病例，研究人员认为血清CH50活性测量可用于评估NMOSD患者接受Eculizumab治疗的疗效。然而，他们也指出该结论的可靠性仍需要进一步大量数据来证实。
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马舒贝医生，副主任医师，首都医科大学毕业，首都医科大学与美国匹兹堡大学联合培养博士。大连医科大学硕士研究生导师，中国医科大学硕士研究生导师。先后参与多项国家自然科学基金项目，目前主持辽宁省自然科学基金项目1项及大连市卫健委课题1项。在PNAS，STROKE等杂志发表论文10余篇。从事神经内科工作16年，在脑血管病、神经免疫性疾病诊治方面积累了丰富的临床经验，擅长神经免疫性疾病（多发性硬化，重症肌无力、视神经脊髓炎，多发性肌炎等）的诊疗。
出诊时间：每周三上午
出诊地点：医院门诊3楼
马舒贝
